目的 在体外研究中证明神经胶质纤维酸性蛋白（GFAP）启动子能引导人钠碘转运体基因（hNIS）实现胶质瘤靶向性表达,并能有效介导放射性碘治疗胶质瘤。方法使用Lipofectamine2000脂质体将PGL3．Basic、PGL3-Control、PGL3．GFAP质粒分别转染至U251、U87、MRC-5细胞,24h后在化学发光仪中检测各细胞的相对反应活性；构建GFAP启动子引导hNIS基因表达的重组腺病毒Ad．GFAP．hNIS,转染至各细胞后Westernblotting检测细胞GFAP、hNIS蛋白的表达；同时设Ad—CMV—EGFP组（空白对照）和Ad．CMV—hNIS组（阳性对照）,应用y计数器测量3组细胞的131I摄碘和外流能力,龙胆紫染色后记数细胞并计算克隆形成率：U87细胞接种BALB／c雌性裸鼠20只,按随机数字表法分4组（注射Ad-GFAP—hNIS、不注射131I,注射Ad—GFAP—hNIS、注射131I,注射Ad—CMV—EGFP、不注射131I,注射Ad—CMV—EGFP、注射131I,每组5只）,各组进行相应处理后观察移植瘤生长情况并比较裸鼠生存周期；U87荷瘤裸鼠肿瘤内注射Ad—GFAP—bNIS和Ad．CMV—EGFP后腹腔内注射1mCi的^99mTcO4溶液,应用SPECT显像。结果与PGL3-Basic、PGL3．Control比较,PGL3-GFAP质粒转染后U251、U87细胞相对反应活性降低,差异有统计学意2Z（P〈0．05）；Western blotting显示U87和U251细胞表达GFAP、hNIS蛋白；125I摄碘能力试验显示感染重组腺病毒Ad-GFAP—hNIS后,U87和U251细胞摄碘能力分别提高69．5倍和70．8倍,细胞内131I的有效半衰期缩短；在U87和U251细胞中,Ad-GFAP-hNIS组细胞克隆形成率分别为（9.31±0．50）％和（9．33±1．15）％,均高于Ad．CMV．EGFP组和Ad—CMV—hNIS组,差异有统计学意义（P〈0．05）；注射Ad—GFAP．hNIS且注射131I组裸鼠生存周期（44．00±0．58）d最长；SPECT实验显示Ad-GFAP—hNIS组裸鼠肿瘤组织可以摄取放射性核素,而Ad—CMV—EGFP组裸鼠不能摄取。结论感染Ad-GFAP—hNIS后胶质瘤能靶向性摄取碘,并能引导有效的放射性碘治疗。