论文部分内容阅读
由于罕见病患者人数少、临床数据缺乏、支持性资源不足等特点,患者组织在罕见病研究和孤儿药开发中的参与显得尤为重要。本文通过对国内外案例资料进行分析,阐明患者组织可以从促进患者注册登记、提供研究基金资助、为药物开发和临床试验提供支持、推动有利于罕见病和孤儿药的政策等方面对罕见病和孤儿药研发发挥积极作用。