【摘 要】
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常间回文重复序列丛集/常间回文重复序列丛集关联蛋白9(clustered regularly interspaced short palindromic repeats,CRISPR)/(CRISPR-associated proteins 9,Cas 9)改造的
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常间回文重复序列丛集/常间回文重复序列丛集关联蛋白9(clustered regularly interspaced short palindromic repeats,CRISPR)/(CRISPR-associated proteins 9,Cas 9)改造的第3代人工核酸内切酶,因其简单、高效等优点,已成为一种热门的基因编辑工具。近年来一些研究成功应用CRISPR/Cas 9系统在体内外进行相关疾病基因的靶向修饰,为基因编辑技术在临床的应用奠定了基础,但其脱靶效应、导入方式、编辑效率等仍需改进。本文将对CRISPR/Cas9在基因治疗中的应用进展作一综述。
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