分析≤18月龄的神经母细胞瘤(NB)患儿的临床特点及远期随访结果。
方法回顾性分析155例2000年6月至2015年12月于上海儿童医学中心明确诊断为NB且诊断年龄≤18月龄的患儿的病例资料(包括性别、年龄、分期、危险度分组、治疗反应和随访情况等)，总结临床特点并评估远期随访结果，预后分析采用Kaplan－Meier生存分析法。对发病年龄、分期、危险度分组、骨髓和骨转移、N－MYC状态和乳酸脱氢酶(LDH)水平等利用Log－Rank检验进行单因素分析。
结果155例患儿，男96例，女59例，中位年龄7月龄(11 d～18月龄)。1期31例，2期19例，3期45例，4期38例，4S期21例。中位随访时间36(4～189)个月，3年和5年无事件生存率(EFS)分别是89.6%和85.2%，3年和5年总生存率(OS)分别为96.2%和94.1%。15例出现进展或复发，复发中位时间11(3 ～39)个月，其中6例最终死亡。1例发生第二肿瘤。诊断后12个月内复发的患儿较12个月后复发的患儿预后差(3年OS 25.7%比83.3%，P＝0.020)。2008年修订化疗计划后中高危组接受的化疗总疗程数平均由8.6个减少至7.5个，但生存率较前差异无统计学意义(5年EFS 74.4%比84.3%，5年OS 89.0%比92.9%，P均>0.05)。1期和2期34例未放、化疗的患儿和16例接受化疗的患儿3年EFS均为100%。发病年龄、分期、危险度分组、骨髓和骨转移、N－MYC状态和LDH水平明显影响预后(P均<0.05)。
结论≤18月龄的NB患儿预后总体较好，<12月龄的患儿的生存率较12～18月龄的高。诊断时存在骨髓或骨转移、N－MYC扩增和LDH超过5倍正常值为预后不良因素。1期和2期患儿单纯手术治疗预后较好，可避免进一步化疗或放疗，以减少远期不良反应。