【摘 要】
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基因治疗是一种极具应用前景的疾病治疗方法。作为一种非病毒载体系统，ФC31整合酶系统凭借其高效性、位点特异性与低毒性的特点，在基因治疗的应用中具有无可比拟的优势。ФC31
【机 构】
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上海市儿童医院、上海交通大学附属儿童医院、上海交通大学医学遗传研究所
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基因治疗是一种极具应用前景的疾病治疗方法。作为一种非病毒载体系统，ФC31整合酶系统凭借其高效性、位点特异性与低毒性的特点，在基因治疗的应用中具有无可比拟的优势。ФC31整合酶可以介导治疗基因整合到靶细胞基因组并稳定、长期表达，目前已经在多种组织和器官的体内、离体研究中取得成功。文章着重阐述ФC31整合酶的作用机制、应用实例及优缺点，并评估了其安全性。
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