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目的:探讨中剂量重组人生长激素(Recombinant human growth hormone,rhGH)对特发性矮小症(Idiopathic short stature,ISS)的疗效及安全性。方法:96例ISS患儿,均接受rhGH治疗,治疗剂量为0.35～0.42 mg/(kg.周),每晚睡前皮下注射,治疗1～3年,评价治疗前后患儿身高、生长速度、身高标准差计数(Height standard deviation score,HtSDS)、骨龄(Bone age,BA)、预测成年身高(Predicted adult height,PAH)变化及副作用等。结果:(1)在中剂量rhGH治疗1、2、3年期间,96例患儿生长速率由治疗前4.46(4.07～4.68)cm/年分别提高到11.00(9.25～12.5)cm/年、8.10(7.00～9.50)cm/年和7.40(5.63～8.00)cm/年;身高SDS由治疗前-2.48(-2.83～-2.25)cm/年增至-1.58(-1.93～-1.17)、-1.00(-1.69～-0.58)cm/年及-0.52(-1.86～-0.13)cm/年;PAH由治疗前149.20(145.10～155.30)cm分别增加为155.90(150.30～162.70)cm、159.00(154.00～162.70)cm和160.05(153.18～166.80)cm(P<0.05)。(2)TannerⅠ、Ⅱ、Ⅲ期患儿治疗的促生长效果高于Ⅳ期。(3)BA增加值分别为1.10(0.80～1.30)岁、1.10(0.83～1.20)岁及1.10(0.98～1.30)岁(P>0.05)。治疗期间除少数有血糖暂时性升高,注射部位轻度反应外,无明显副作用。结论:中剂量rhGH可促进生长,增加PAH,在治疗期间未影响生长潜能,无严重副作用。