目的:本研究旨在探讨异基因造血干细胞移植在儿童重型再生障碍性贫血(SAA)治疗中的作用。方法:本院11例SAA患儿中7例行HLA相合同胞供者异基因造血干细胞移植,2例行脐血移植,2例行亲缘单倍体相合造血干细胞移植。结果:10例患儿原发性植入成功,3例患儿继发性植入失败,进行供者淋巴细胞输注,供体都稳定植入,造血恢复。1例单份脐血移植患儿原发性植入失败,但自体造血恢复。9例接受亲缘相关供体移植的患儿,中性粒细胞>0.5×109/L时间为10-19 d,中位时间14d,血小板>20×109/L时间为8-42 d,中位时间17 d;双份脐血移植的患儿,中性粒细胞>0.5×109/L时间为16 d,血小板>20×109/L时间为41 d。3例患儿出现了不同程度的急性GVHD,2例患儿发生了可控的局限性慢性GVHD(c GVHD)。4例患儿发生了CMV病毒血症,2例发展为CMV肺炎而死亡。3例患儿发生了EB病毒血症,1例发展为EB病毒肺炎。结论:如有HLA相合的同胞供者,异基因造血干细胞移植可作为儿童SAA的首选治疗;联合免疫抑制治疗无效或无HLA相合同胞供者,可考虑行选择性供体移植,如脐血移植或亲缘单倍体造血干细胞移植;供者淋巴细胞输注可促进移植物植入。