优化的CRISPR-Cas9基因编辑有望治疗镰状细胞病

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在一项新的研究中,来自美国达纳法伯癌症研究所、波士顿儿童医院和马萨诸塞大学医学院等研究机构的研究人员通过将CRISPRCas9基因编辑应用于患者自己的造血干细胞中,开发出一种治疗一种最为常见的遗传性血液疾病——镰状细胞病(sickle cell disease)——的策略。这种方法克服了之前的技术挑战.
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