探讨酪氨酸激酶抑制剂（TKI）治疗期间费城染色体阴性细胞出现克隆性染色体异常（CCA/Ph^－）对慢性髓性白血病（CML）治疗疗效的影响。

回顾性分析河南省肿瘤医院2014年7月至2017年12月检出CCA/Ph^－的28例CML患者的临床资料。单因素分析采用Kaplan-Meier法，多因素分析采用Cox比例风险模型法。

纳入28例CML患者，男17例，女11例，首次检出CCA/Ph^－时患者的中位年龄为42.5岁。CCA/Ph^－以+8为主异常最常见，占60.7%，7号染色体为主异常占14.3%。64.3%的CCA/Ph^－呈一过性出现，35.7%为反复出现（出现次数≥2次）。42.9%患者血象呈二系或三系减低。89.3%患者获主要细胞遗传学反应（MCyR），25.0%患者获主要分子学反应（MMR）。中位随访26.5个月。至随访结束，32.1%患者TKI治疗失败，中位无失败治疗时间为8（1~41）月。单因素分析显示：CCA/Ph^－出现频率、CCA/Ph^－出现时血象是否正常等因素与治疗失败有关联（P值均<0.05）；CCA/Ph^－出现时血象是否正常与MMR率有关联（P<0.05）。多因素分析显示：CCA/Ph^－出现时血象两系或三系减低是影响MMR率的独立危险因素（RR=3.868，95%CI 1.216~12.298，P=0.022），但对治疗失败率的影响不显著。

TKI治疗期间CCA/Ph^－出现时伴血象两系或三系减低是影响CML患者MMR率的独立危险因素。CCA/Ph^－反复出现者的治疗失败率较CCA/Ph^－一过性出现者显著升高。TKI治疗期间出现CCA/Ph^－时血象减低者是否需要停药、减量或更换其他TKI治疗，应结合CML治疗反应和ABL激酶区突变综合评估。