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人脐血中不但富含各系早期造血干细胞,而且有着良好的造血微环境,为造血的全面重建奠定了基础。脐血干细胞移植后GVHD的发生率低、程度轻,对小儿血液病和恶性肿瘤及某些遗传疾病的治疗可获得显著疗效。脐血造血干细胞有外源性基因导入率高,表达稳定的特点,因此脐血干细胞移植对小儿某些遗传性疾病的基因治疗有着诱人的前景。