【摘 要】
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基因编辑技术的飞速发展给造血干祖细胞基因治疗带来了新的机遇。CRISPR-Cas9等技术能够实现特定基因的定向编辑。基因编辑技术的不断优化使编辑效率显著提高,检测技术的进步也促进了对基因编辑细胞安全性的评估,包括检测脱靶效应和大片段删除突变。造血干祖细胞基因编辑已经进入临床试验阶段,但是目前的编辑技术可能会影响细胞功能和基因组稳定性,在临床应用中应当引起注意。这篇综述总结了基因编辑的技术原理、基因
【机 构】
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中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所)实验血液学国家重点实验室国家血液系统疾病临床医学研究中心细胞生态海河实验室
【基金项目】
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中国医学科学院医学与健康科技创新工程项目（批准号:2021-I2M-1-041）资助的课题~~；
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基因编辑技术的飞速发展给造血干祖细胞基因治疗带来了新的机遇。CRISPR-Cas9等技术能够实现特定基因的定向编辑。基因编辑技术的不断优化使编辑效率显著提高,检测技术的进步也促进了对基因编辑细胞安全性的评估,包括检测脱靶效应和大片段删除突变。造血干祖细胞基因编辑已经进入临床试验阶段,但是目前的编辑技术可能会影响细胞功能和基因组稳定性,在临床应用中应当引起注意。这篇综述总结了基因编辑的技术原理、基因编辑技术在造血干祖细胞中的应用和基因治疗研究,并探讨了基因编辑产品的安全性提升方法和质控方案。
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