【摘 要】
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基因治疗正日益成为罕见病乃至单基因遗传病的首选治疗策略,提升基因药物的体内表达是重要研究领域。本文选择4种短内含子构建了4种嵌合型启动子CAR、CAS、CAP、CAT,通过Gluc
【机 构】
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北京工业大学生命科学与生物工程学院,北京瑞希罕见病基因治疗技术研究所
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基因治疗正日益成为罕见病乃至单基因遗传病的首选治疗策略,提升基因药物的体内表达是重要研究领域。本文选择4种短内含子构建了4种嵌合型启动子CAR、CAS、CAP、CAT,通过Gluc报告基因表达活性比较发现,CAR强度明显高于CA,仅次于CAG。选择CAR启动子构建和制备了携带EGFP报告基因的重组病毒rAAV9-CAR-EGFP,经SDS-PAGE分析可见病毒外壳蛋白条带清晰,表明纯度良好;Southern杂交检测可见基因组以自身互补的双链DNA为主。在新生小鼠和成年小鼠中用静脉注射(IV)和侧脑室注射(
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