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目的 探讨大剂量化疗(HDC)并自体外周血干细胞移植(PBSCT)对于常规治疗反应不佳的重症原发性干燥综合征(pSS)的可行性、疗效及安全性.方法 选择1999年起3例长期激素和免疫抑制剂治疗病情不能缓解的重症pSS患者作为治疗对象,给予大剂量免疫抑制剂治疗及自体外周血干细胞移植.自体干细胞动员采用环磷酰胺(CTX)2～3 g/m2和粒细胞集落刺激因子(G-CSF),并行CD34+细胞分选.干细胞回输前用CTX 200 mg/kg、抗胸腺细胞免疫球蛋白(ATG)90 mg/kg或CTX 200 mg/kg、全身照射(TBI)4 Gy进行预处理.结果 1例患者完成2次CTX 2 g/m动员,尚未行干预处理和细胞回输,2例重症pSS顺利完成治疗全过程,3例患者随诊时间分别达48、60和18个月.治疗后3例患者的B淋巴细胞功能亢进均得以抑制,2例患者抗SSB抗体转阴,1例患者重复唇腺活检示灶性淋巴细胞浸润消失;2例患者的肺功能改善,间质性肺炎得以逆转.结论 自体外周血干细胞移植可控制重症pSS患者的病情,具有可行性和安全性,疗效较为肯定。