高胆固醇血症的基因治疗;试验已扩展到一些年轻患者

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密歇根大学医药中心(Ann Arbor,MI)的 James Wilson 在进行基因治疗时似乎具有一种 Midastouch。他的最后一项治疗囊性纤维变性的方法已获得重组 DNA 咨询委员会(RAC)的批准,其治疗罕见的血胆固醇疾病的方法给 RAC 留下了极深的印象,致使该委员会允许 Wilson 在此项研究中对4名患者进行试验。该新闻大概是基因治疗的暂短发展史中最有意义的事件。Wilson 在家族性高胆固醇血症(FH)的研究过程中积累了15或更多例基因治疗的原始记录,第一次证实了“基因疗法”能够真正地
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