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近十年来，多发性骨髓瘤(MM)治疗的主要进展之一就是对适合大剂量化疗(HDT)及自体干细胞移植(ASCT)的年轻患者引入新药(如沙利度胺、硼替佐米、来那度胺)作为一线治疗。这些药物在没有增加不良反应的基础上明显提高了ASCT前后的完全缓解率。实现"最佳治疗"包括新药基础上的诱导治疗、HDT以及在巩固和维持治疗阶段使用新药，使MM患者5年生存率达到80 %，对于初诊时确定为良好预后分型的患者可能达到治愈。然而，新药的高效性促使一些研究机构研究在不进行ASCT的情况下其作用如何。2014年末，初步的随机数据提示早期ASCT加新药疗效优于单独使用新药。因此，对于适合HDT的年轻MM患者，最佳治疗方案依然包括ASCT。文章介绍2014年第56届美国血液学会(ASH)年会关于临床治疗多发性骨髓瘤的研究进展。