【摘 要】
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核酸作为新一代生物技术药物，不但可以从本源上治疗疾病，而且在技术和生产层面均具有显著的平台化特征，因此在医疗领域具有广阔的应用前景。然而，核酸在体内外稳定性差，递送效率低，极大限制了其成药性。近年来，以可离子化脂质为基础的脂质纳米粒展示出良好的临床应用潜力，并在核酸新冠疫苗中得到了验证。脂质纳米粒能够凭借其独特的结构和理化性质特征，在体内展现出较高的递送效率和较好的安全性，为未来核酸药物的临床应用
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核酸作为新一代生物技术药物，不但可以从本源上治疗疾病，而且在技术和生产层面均具有显著的平台化特征，因此在医疗领域具有广阔的应用前景。然而，核酸在体内外稳定性差，递送效率低，极大限制了其成药性。近年来，以可离子化脂质为基础的脂质纳米粒展示出良好的临床应用潜力，并在核酸新冠疫苗中得到了验证。脂质纳米粒能够凭借其独特的结构和理化性质特征，在体内展现出较高的递送效率和较好的安全性，为未来核酸药物的临床应用提供了更多可能。本文围绕核酸药物自身特点及其临床应用面临的屏障，结合已获批上市核酸药物，重点阐述其递送载体脂质纳米粒成功的关键要素，并对领域内尚待解决的问题进行展望。
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