目的 检测儿童原发性肾病综合征(PNS)激素使用前尿α1抗胰蛋白酶(AAT)水平,探讨其能否作为儿童PNS激素治疗敏感性的预测指标.方法 43例PNS初治儿童,留取其激素使用前的晨起中段尿,应用ELISA法检测尿液中AAT的浓度,并经同份尿肌酐浓度校正.根据糖皮质激素治疗4周后的反应分为激素敏感(SSNS)组和激素耐药(SRNS)组,15例健康的体检儿童作为对照组(NC).分析各组间数据差异及评价AAT的预测效能.结果 对照组尿AAT检测阴性,SSNS组及SRNS组间尿AAT水平差异无统计学意义[(30.4±4.5) mg/L比(31.8±4.6) mg/L,t=-1.0,P=0.33]；而经尿肌酐校正后的尿AAT(尿AAT/Cr)在SRNS组显著高于SSNS组[0.049(0.028～ 0.073)比0.028 (0.022 ～ 0.036),Z=2.4,P=0.02].激素使用前SRNS组实验室指标中血小板计数、血白细胞计数、血清球蛋白水平、尿白细胞计数、尿红细胞计数、尿IgG水平及尿α1微球蛋白水平显著高于SSNS组(P＜0.05)；其中尿AAT/Cr(OR=6.81×1028,P=O.O05)、血清球蛋白(OR=1.69,P=0.01)及尿α1微球蛋白(OR=1.05,P=0.009)进入多因素Logistic回归模型,作为预测SRNS的独立因素.据两组尿AAT/Cr作ROC,曲线下面积(AUC)为0.72,当尿AAT/Cr截取值为0.035时,预测效能最高,其灵敏度为68％,特异度为75％(Youden指数为0.43).据回归模型中尿AAT/Cr、血清球蛋白及尿α1微球蛋白联合作ROC,其AUC为0.94,灵敏度为95％,特异度为83％(Youden指数为0.78).尿AAT/Cr在不同病理类型间差异无统计学意义.结论 SSNS组及SRNS组间尿AAT水平差异无统计学意义,而SRNS患儿尿AAT/Cr显著高于SSNS患儿,其可作为PNS激素疗效预测指标；尿AAT/Cr联合血清球蛋白和尿α1微球蛋白对SRNS有更好的预测效能。