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相对于DMD基因诊断技术的长足进展,DMD基因治疗的研究则举步唯艰。但是近年来也取得了某些突破性的进展,这集中表现在已拥有一批可靠的动物模型及成功的导入目的基因并对其功能进行调控的技术,尤其值得欣慰的是已在DMD患者的水平上完成或部分完成了上述基因操作,并获得满意的效果。本文就以上的进展加以综述。