目的:对地西他滨联合预激方案和传统治疗方案治疗老年骨髓增生异常综合征(MDS)或骨髓增殖性疾病(MPD)转化的急性髓系白血病(AML)的有效性和安全性进行比较研究。方法:回顾性分析28例MDS/MPD转化的老年AML患者的临床资料,分别应用地西他滨联合预激方案11例和传统治疗方案17例(其中"3+7"标准方案8例、CAG方案6例及支持治疗3例),比较分析2组患者的临床疗效及不良反应。结果:地西他滨联合预激组中完全缓解(CR)7例(63.6%),未缓解(NR)4例(36.4%),总有效率(ORR)为63.6%;传统治疗组中CR 4例(23.5%),分别为"3+7"标准方案2例、CAG方案2例,NR 13例(76.5%),ORR为23.5%。地西他滨联合预激组的有效率明显高于传统治疗组,差异有统计学意义(P<0.05)。2组患者治疗前骨髓原始细胞数对于缓解与否无差异(P>0.05)。2组患者出现的不良反应主要是骨髓抑制、肺部感染、恶心呕吐、肝功能损害和心力衰竭,经过输血和抗感染等支持治疗均可以耐受,2组不良反应发生率比较差异无统计学意义(P>0.05)。随访至2013年9月,地西他滨联合预激组和传统治疗组的中位生存分别是15个月和2个月,差异有统计学意义(P<0.05)。结论:地西他滨联合预激方案治疗老年转化性AML患者的临床疗效显著,不良反应可以耐受,可作为老年转化性AML的首选方案。