单倍体造血干细胞移植治疗儿童骨髓衰竭性疾病的临床研究

来源 :中华实用儿科临床杂志 | 被引量 : 0次 | 上传用户:hbzhwyf
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目的

探讨单倍体造血干细胞(haplo-HSC)联合第三方脐血(tpCB)移植治疗儿童骨髓衰竭性疾病(BMFs)的疗效。

方法

回顾性分析2012年7月至2019年7月解放军总医院第六医学中心收治的78例BMFs患儿,包括遗传性BMFs 4例和获得性BMFs 74例;男41例,女37例;首次移植73例,二次移植5例,采用haplo-HSC联合tpCB移植治疗,中位年龄5.6岁,预处理采用白消安为基础方案,74例获得性BMFs采用非清髓性,4例遗传性BMFs采用清髓性。预防急性移植物抗宿主病(aGVHD)采用环孢素、霉酚酸酯和甲氨蝶呤,01 d分别输注单倍体骨髓造血干细胞和tpCB,02 d输注单倍体外周造血干细胞,回输单倍体总有核细胞中位数为12.19×108/kg,CD34+细胞中位数为6.13×106/kg。

结果

中性粒细胞≥0.5×109/L和血小板≥20×109/L的中位天数分别为+13 d和+17 d。+30 d为供者型完全嵌合,无一例原发性植入失败,2例发生继发性植入失败。Ⅱ~Ⅳ度和Ⅲ~Ⅳ度aGVHD发生率分别为39.0%和13.9%,慢性GVHD的局限型发生率为7.8%(95%CI:7.1%~8.5%),全身型为2.6%(95%CI:2.1%~3.1%)。随访1 550 d,存活76例,均为无病存活,移植相关死亡率为2.8%,5年的无失败生存率和整体生存率均为97.2%(95%CI:96.8%~97.6%)。

结论

单倍体和脐血可以快速提供造血干细胞,haplo-HSC联合tpCB治疗儿童BMFs疗效明确。

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