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囊性纤维化是遗传性外分泌腺疾病,其跨膜传导调节因子(CFTR)是细胞膜表面一种依赖氯离子磷酸化的通道蛋白。CFTR基因突变导致蛋白产物功能破坏或丧失,所介导的疾病危及人体多个系统,如呼吸系统的慢性梗阻性肺部病变,消化系统的胰腺外分泌功能不良致使胰腺炎发作和汗液电解质异常升高等。治疗囊性纤维化跨膜传导调节因子介导疾病的复方新药Symdeko 由美国Vertex 生物技术制药公司研制,含tezacaftor 100 mg和ivacaftor 150 mg的复方片剂及ivacafto 150 mg单一片剂的共包