目的:研究阎小萍教授基于"肾虚"的膝骨关节炎(KOA)"寒热为纲"辨治方案的临床疗效和安全性。方法:采用多中心、前瞻性、随机对照的研究方法,依据"寒热为纲"进行辨证,最终纳入62例肾虚寒湿证和60例肾虚湿热证KOA患者,随机分为中医辨证治疗组和盐酸氨基葡萄糖对照组,分别给予骨痹通方加减和盐酸氨基葡萄糖胶囊口服4周,以中医证候量化标准积分和WOMAC骨关节炎指数评价每组患者治疗效果。结果:治疗组改善中医证候量化标准积分优于对照组,尤其体现在改善关节冷痛、畏寒喜暖,关节酸软乏力,头晕耳鸣方面(P<0.01);在改善上下楼疼痛、坐起/躺下疼痛、站立疼痛、晨僵、下楼难度、站立难度方面优于对照组(P<0.01);治疗组对乙酰氨基酚使用率(11.29%)明显少于对照组(23.33%)(P<0.01)。结论:基于"肾虚"的"寒热为纲"辨证治疗KOA能够有效缓解KOA的临床症状和体征,在连续4周的治疗期内无明显不良反应,并可以减少对乙酰氨基酚的使用,值得临床推广应用。