【摘 要】
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在过去的十年间,基因疗法在肿瘤、遗传性疾病以及传染性疾病等多个领域的临床治疗中取得了突破性进展。在基因疗法中,广泛地应用了各种各样的病毒载体,按其生活史可分为整合
【机 构】
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国家食品药品监督管理总局药品审评中心生物制品药学部;
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在过去的十年间,基因疗法在肿瘤、遗传性疾病以及传染性疾病等多个领域的临床治疗中取得了突破性进展。在基因疗法中,广泛地应用了各种各样的病毒载体,按其生活史可分为整合型病毒载体(如γ-逆转录病毒、慢病毒)和非整合型病毒载体(如腺病毒、腺相关病毒、单纯疱疹病毒和痘病毒)。腺病毒、单纯疱疹病毒是溶瘤病毒中最常用的病毒载体,能优先感染肿瘤细胞,经复制后造成其裂解。这些病毒的特点是基因携带量大,但只能维持较短时间的外源性基因表达,加之免疫原性较强,因此需要采取肿瘤内注射的给药方式。腺相关病毒则由于其较低的免疫原性和持久的表达能力而被广泛使用于遗传缺陷性疾病的基因替代疗法中。现就用于直接在体细胞内进行稳定表达的非整合型病毒载体作一概述。
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