【摘 要】
：
基因治疗是针对基因异常相关疾病的终极治疗技术,各种具有不同机制的核酸药物的出现为基因治疗带来了更多的可能性.但是,由于存在体内稳定性差、难以高效进入靶细胞等问题,核酸药物需要载体的帮助而进入目标细胞并到达特定的胞内位置,因此,开发安全高效的核酸递送系统是基因治疗的基石.与病毒载体相比,非病毒载体具有更高的安全性,但转染效率较低.随着纳米技术的发展,非病毒载体的效率得到了显著的提升,进入临床研究的数量逐渐增多.本文简要介绍基因治疗中的核酸药物及其递送载体,对非病毒核酸药物递送技术的瓶颈及进展做综合评述.
【机 构】
：
中国医学科学院基础医学研究所 北京协和医学院基础学院,北京100005
论文部分内容阅读
基因治疗是针对基因异常相关疾病的终极治疗技术,各种具有不同机制的核酸药物的出现为基因治疗带来了更多的可能性.但是,由于存在体内稳定性差、难以高效进入靶细胞等问题,核酸药物需要载体的帮助而进入目标细胞并到达特定的胞内位置,因此,开发安全高效的核酸递送系统是基因治疗的基石.与病毒载体相比,非病毒载体具有更高的安全性,但转染效率较低.随着纳米技术的发展,非病毒载体的效率得到了显著的提升,进入临床研究的数量逐渐增多.本文简要介绍基因治疗中的核酸药物及其递送载体,对非病毒核酸药物递送技术的瓶颈及进展做综合评述.
其他文献
目的 分析测定攀枝花产印度块菌(松露)中香气化学成分的组成和相对含量.方法 采用顶空固相微萃取法萃取攀枝花产印度块菌中的化学成分,利用GC-MS法对块菌中香气化学成分的组成和相对含量进行分析与鉴定.结果 从攀枝花产印度块菌的香气成分中分析鉴定出37种化合物,占挥发性成分的100％,包括醇类、醛类、酮类、烃类及其衍生物等,其中,主要化学成分有异戊醛(55.41％)、正己醛(8.12％)、乙醇(5.14％)、1-辛烯-3-醇(3.62％)、异丁醛(3.27％)、桧烯(3.16％)、(-)-宁酮(2.41％)、
目的 采用离子色谱法测定唑来膦酸中的磷酸和亚磷酸.方法 采用Dionex IonPac AS11-HC阴离子交换色谱柱,检测器为电导检测器,柱温30℃,流动相A为100 mmol· L-氢氧化钠溶液、流动相B为水,梯度洗脱,流速1.0 mL·min-.结果 0.075～15 μg·mL-1磷酸(r =0.9981)、0.025～15 μg·mL-1亚磷酸(r=0.9989)与峰面积的线性关系良好,平均回收率分别为99.6％、99.7％(n=9).3批样品中磷酸与亚磷酸的含量为0.0002％～0.0006％
目的 建立乌甘茶及其饮片与标准汤剂的HPLC特征图谱,并进行相关性分析.方法 通过HPLC法标记15批饮片、标准汤剂、乌甘茶特征图谱的共有峰,指认测定特征峰,测定含量并计算转移率.结果 15批饮片中枸橼酸、绿原酸、甘草苷、桔梗皂苷D、甘草酸的平均含量分别为223.238、0.778、5.558、9.543、36.481 mg·g-1;标准汤剂中5种指标成分的平均含量分别为169.841、0.551、3.655、4.091、19.727 mg·g-1;乌甘茶中5种成分的平均含量分别为133.668、0.44
花椒具有较大的药用与食用价值.目前关于花椒化学成分的研究主要以挥发油类、生物碱类、黄酮类以及苯丙素类成分为主,相关药效研究也较广泛.现查阅国内外文献,对花椒的化学成分及药理作用进行综述,为花椒的研究与利用提供参考.
纳米科学是一种新的思考方式,而不是一个新的特殊的科学领域,其巨大的发展潜力来源于自身的综合学科性,它的迅猛发展与突破在很大程度上依赖于物理学、化学、数学、力学和生命科学的进步以及这些学科之间的互动.纳米医学即是纳米技术与医学的结合,其核心思想是应用纳米技术来发展更为有效的诊疗技术,或改善和提升传统医疗技术,使患者获得更好的诊疗.
核壳结构树状大分子(core-shell tecto dendrimers,CSTDs)是一类以相对高代树状大分子为核、相对低代树状大分子为壳的超结构树状大分子纳米体系.越来越多的研究表明,利用不同代的聚酰胺-胺[poly(amidoamine),PAMAM]树状大分子作为反应模块构建的CSTDs不仅具有比相对高代树状大分子更优异的理化性能,还克服了单代树状大分子在医学应用上的一些局限性(如有限的载药量和EPR效应等).在此,本文综述了近年来CSTDs的几种制备方法,并分类介绍了基于CSTDs的纳米平台在
目的 蛇菰多糖(BPS)对D-半乳糖(D-gal)所致实验性肝损伤大鼠的肝功能及肝组织内BDNF、TrkB蛋白和凋亡相关蛋白表达的影响.方法 将大鼠随机分为对照组(control),D-gal组(皮下注射D-半乳糖200 mg/kg),BPS低(D-gal+BPS-L)、中(D-gal+BPS-M)、高(D-gal+BPS-H)剂量组,分别每天灌胃50、100和200 mg/kg BPS,共6周.心脏取血检测血清谷丙转氨酶(ALT)和谷草转氨酶(AST)水平;HE染色法观察肝组织形态;免疫组织化学染色检测
目的 探讨呋塞米(FUR)对脑出血(ICH)大鼠RNA依赖的蛋白激酶样内质网激酶(PERK)/真核起始因子2α(eIF2α)/转录因子CCAAT增强子结合蛋白的同源蛋白(CHOP)通路及继发性脑损伤的影响.方法 将大鼠分为假手术组、模型组(脑定位注射Ⅳ型胶原酶,建立ICH模型)、FUR低剂量组(FUR-L)、FUR中剂量组(FUR-M)、FUR高剂量组(FUR-H)、神经节苷脂组,每组18只.药物处理后,检测神经功能,对其进行Longa评分;测量大脑含水量;用Evans蓝外渗实验检测血脑屏障损伤;用HE染
目的 观察特异性坏死性凋亡抑制剂-1(Nec-1)对脊髓损伤模型大鼠胶质瘢痕形成的影响及其机制.方法 将大鼠随机分为假手术组、模型组(坠落法)及受体相互作用蛋白激酶1(RIPK1)抑制剂Nec-1组(在大鼠侧脑室注射10μmol/L Nec-110μL).BBB评分法测定大鼠后肢运动功能,免疫荧光检测胶质瘢痕形成,Western blot检测组织蛋白酶(cathepsin)B、caspase-3、胶质纤维酸性蛋白(GFAP)和vimentin表达.结果 术后第14天,与假手术组相比,模型组和Nec-1组B
生殖系统的健康与女性生殖能力和生活质量密切相关.近年来女性生殖系统相关疾病发病率日渐升高并呈现年轻化趋势,对女性生殖健康带来诸多不利影响,亟需发展有效的治疗方法.通过组织工程技术引导组织再生,从而实现器官功能的恢复,为相关疾病的治疗提供了新途径.本文对近年来基于纳米结构和生物材料的组织工程支架构建以及组织工程技术在卵巢早衰、卵泡体外培养、子宫宫腔黏连、子宫缺损修复、盆腔器官脱垂等疾病治疗中的应用研究进行回顾总结和综合评述.