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目的 初步观察脐带间充质干细胞(umbilical cord mesenchymal stem cells,UC-MSC)治疗再生障碍性贫血(aplastic anemia,AA)患者的疗效和安全性.方法 18例AA患者,中位年龄28(7～49)岁,重型AA 10例,非重型AA 8例;7例曾接受免疫抑制治疗,均无效.从正常足月分娩胎儿的脐带分离培养UC-MSC,静脉输注给患者,每次输注细胞数为1×106/kg,每周输注1～2次.观察治疗前、后患者外周血细胞计数、骨髓细胞学、骨髓活检、外周血CD3+CD4+、CD3+CD8+T淋巴细胞亚群比例及临床症状等,观察治疗相关不良反应.结果 18例患者接受UC-MSC输注中位次数38 (12～96)次,中位治疗时间8(3～16)月,中位随访时间31 (6～36)月.其中3例患者基本治愈,7例缓解,1例明显进步,2例患者贫血和出血症状好转、输血间隔延长,5例无效;总有效率72.2％.7例既往对免疫抑制剂无效的患者中,4例有效.12例患者在治疗前外周血CD4+/CD8+细胞比值倒置,治疗后11例不同程度升高(其中7例恢复正常).所有患者均未出现明显的治疗相关不良反应.结论 UC-MSC治疗有助于改善AA患者的骨髓造血功能,短期观察未发现不良反应,尤其对免疫抑制治疗无效、不适合移植或不能耐受相关副作用的AA患者具有重要的临床价值。