【摘 要】
：
随着我国药品注册审评体系的优化,愈来愈多的“全球新”创新药,尤其是附条件审批上市的创新药在我国加快上市,对于此类在真实世界尚未积累充分证据的药品,如何平衡临床需求与医保基金风险、科学设计医保准入方案,是我国医保部门亟待解决的问题.英国自2011年起成立了专门针对癌症药物进行补偿的英国癌症药物基金(Cancer Drugs Fund,CDF),通过与药品生产企业签订的管理准入协议(managed access agreement,MAA),收集真实世界的疗效数据、定期评估后决定是否将该抗癌药物纳入国民健康服
【机 构】
：
中国药科大学国际医药商学院,南京211198;中国药科大学医药市场准入政策研究中心,南京211198;中国药科大学国际医药商学院,南京211198
论文部分内容阅读
随着我国药品注册审评体系的优化,愈来愈多的“全球新”创新药,尤其是附条件审批上市的创新药在我国加快上市,对于此类在真实世界尚未积累充分证据的药品,如何平衡临床需求与医保基金风险、科学设计医保准入方案,是我国医保部门亟待解决的问题.英国自2011年起成立了专门针对癌症药物进行补偿的英国癌症药物基金(Cancer Drugs Fund,CDF),通过与药品生产企业签订的管理准入协议(managed access agreement,MAA),收集真实世界的疗效数据、定期评估后决定是否将该抗癌药物纳入国民健康服务体系(National Health Service,NHS)的常规报销或退出补偿范围,从而解决其“疗效不确定性”.本文通过对CDF实行的MAA协议的运行模式、药品种类、协议要素进行分析,为我国医保部门在准入高值创新药物的医保管理方面提供一定参考.
其他文献
高内涵技术是一种细胞成像技术,利用其自动显微镜、荧光探针及图像分析系统可以同时获得细胞的多项参数,具有高效、快速、多指标的优点,目前已经逐渐用于多种药物细胞毒性的分析和筛选.本文综述了近年来高内涵技术在研究药物对肝脏、肾脏、神经等组织线粒体损伤机制中的应用,旨为进一步药物毒性研究及安全用药提供参考.
泽布替尼是第二代布鲁顿酪氨酸激酶(Bruton\'s tyrosine kinase,BTK)抑制剂,于2019年11月15日经美国FDA批准上市,用于治疗既往接受过至少1项疗法的成年套细胞淋巴瘤(mantle cell lymphoma,MCL)患者.泽布替尼的选择性优于伊布替尼,患者耐受性良好,常见不良反应包括中性粒细胞减少、血小板减少、挫伤或瘀斑、上呼吸道感染和皮疹等.本文主要介绍泽布替尼的作用机制、药动学、临床试验和安全性.
适应性批准是基于监管科学理念下前瞻性、灵活地对药品和生物制品进行审评审批的路径.该路径建立在监管机构、患者、医药企业和医疗付费者的新药研发合作伙伴模式之上,兼顾各方利益,尽可能地减少风险,提高效率和效益,加快新药研发和上市批准进程.本文梳理了适应性批准的产生与发展,对适应性批准的原理和设计思想进行了深入分析,并对适应性批准中的风险管理和保障措施进行了探讨,为我国适应性批准路径的构建提供理论和实践参考.
获得美国FDA批准的第一个来自天然植物的化学药物紫杉醇(paclitaxel,PTX)是一个广谱抗肿瘤药物,具有良好的抗肿瘤活性.但由于其本身复杂的化学结构、水溶性差、吸收不好等缺点限制了其在临床上的广泛应用.因此,如何改善其水溶性,提高生物利用度及其在肿瘤组织的靶向性,是近年来亟待解决的难点与重点.本文就近年来以改善其水溶性及靶向性的紫杉醇前药的研究进展进行简单综述.
目的:识别临床研究病历质量风险并根据风险等级提出应对策略.方法:分析近3年临床研究检查结果,识别出临床研究病历质量风险,通过风险影响程度与发生可能性的乘积得到风险系数,根据风险系数评价风险等级.结果:识别出54项风险,大多为中、低风险.同一数据在不同源文件中记录不一致是唯一的高风险.记录不完整、检测异常值临床意义判断依据记录不充分、漏记不良事件(AE)、AE要素记录不完整或记录错误是常见的病历质量风险,风险系数仅次于高风险.其他风险的风险系数较低且不常发生.结论:病历质量风险存在于临床研究的每个环节.临床
肺癌是死亡率最高的恶性肿瘤,其中以非小细胞肺癌(non-small cell lung cancer,NSCLC)为最常见的肺癌类型.研究证实表皮生长因子受体(epidermal growth factor receptor,EGFR)的突变与非小细胞肺癌的发生密不可分.针对EGFR常见突变(如19外显子的缺失突变、20外显子的插入突变及21外显子的点突变)的相关药物已应用于临床.但在部分NSCLC患者中发现存在EGFR胞外结构域的突变,这一少见突变也影响着部分患者的诊疗.本综述介绍了EGFR胞外区域突变
随着新型生物制剂作为治疗中/重度溃疡性结肠炎和克罗恩病更有效药物的出现,掌握其药理学作用机制、药动学参数以及临床疗效、安全性和经济性特征,对于炎症性肠病(inflammatory bowel disease,IBD)治疗的选择至关重要.维得利珠单抗(vedolizumab)作为一种新型肠道选择性单克隆抗体药物,可特异性结合α4β7整合素,阻止炎症细胞迁移到肠道,抑制肠道炎症反应,有较好的临床疗效和安全性.本文对新型生物制剂治疗IBD的作用机制、药动学、临床疗效、安全性和经济性进行综述,以期为临床应用提供参
mRNA编辑酶催化多肽样蛋白3G(A3G)属于固有免疫家族成员,具有胞嘧啶脱氨酶活性,能通过与核衣壳蛋白基因(Gag)或病毒RNA的核衣壳(NC)域的相互作用包装入子代病毒.在人类免疫缺陷病毒1型(HIV-1)逆转录过程中,A3G使胞嘧啶脱氨基,在DNA负链中引入尿嘧啶,导致病毒的过度突变,发挥抗病毒作用.除此之外,A3G通过包装成病毒粒子发挥抗HIV-1的作用.HIV-1的辅助调节蛋白病毒感染因子(Vif)可以通过泛素-蛋白酶体系统来拮抗A3G的抑制HIV-1的作用.因此,上调A3G的表达或是抑制Vif
微球作为新型递药系统,在医药领域受到广泛关注.根据微球微观结构的不同,可将其分为实心微球、双层微球、中空微球、多孔微球.不同的微观结构赋予了微球不同的特性,使微球适用于不同的给药形式和临床用途.本文简要介绍了不同结构微球的特点、制备方法和在医药领域的应用.
放射性同位素示踪技术是利用放射性同位素作为示踪剂,对标记后的研究药物进行分析的方法,是国际公认人体内物质平衡、药物代谢等研究的“金标准”.国内首次[14C]同位素标记创新药人体物质平衡与代谢研究在我院完成,至今同类项目共完成6项,在研多项.我院Ⅰ期临床试验研究室建立了[14C]同位素标记药物临床试验流程和标准操作规程(SOP),并探索建设同位素示踪技术平台服务于创新药临床评价.本文介绍了平台运行的重点内容,包括试验设计思考、立项与伦理审查、受试者管理、试验药物管理、生物样本管理、试验环境管理、研究者与项目