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目的 探讨造血干细胞移植（HSCT）后中枢神经系统（CNS）并发症的发生率影响因素及预后，提高CNS并发症的诊断和治疗水平，从而改善此类患者的生存。方法 研究对象为自2001年5月至2007年12月在北京市道培医院行HSCT的640例患者，对其中发生CNS并发症患者的临床特点进行回顾性分析和研究。结果 640例HSCT患者中共57例发生了CNS并发症，发生率为8.9％。非血缘、单倍型和同胞相合HSCT后CNS并发症的发生率分别为12.0％（10/83），13.5％（39/289）和3.4％（8/237）（P<0.001）。预处理为全身照射（TBI）和非TBI方案的发生率分别为19.4％（7/36）和8.3％（50/604）（P=0.047）。年龄＜14岁组和年龄≥14岁组的发生率分别为15.3％（9/59）和8.3％（48/581）（P=0.072）。恶性疾病中的发病率为8.9％（56/627），非恶性疾病中的发病率为7.7％（1/13）（P=1.000）。最常见的并发症为原发病复发和颅内感染。患者总体病死率为57.9％（33/57），其中66.7％（22/33）的患者死亡原因为CNS并发症。结论 单倍型和非血缘移植、TBI的预处理方案是移植后发生CNS并发症的高危因素。而年龄和原发病类型对CNS并发症的发病率无显著影响。早期诊断和积极有效地治疗CNS并发症可以降低其相关病死率，改善患者的预后。