目的 探讨舒尼替尼治疗伊马替尼耐药胃肠间质瘤(GIST)的疗效及安全性.方法 回顾性分析2008年5月至2012年4月间在福建医科大学附属协和医院接受舒尼替尼治疗的48例伊马替尼耐药GIST患者的临床资料.舒尼替尼用药方案:18例患者采用50 mg/d服药4周,停药2周(50 mg/d 4/2组);30例患者采用37.5 mg/d连续口服(37.5 mg/d CDD组).结果 48例患者舒尼替尼中位治疗时间为56周,按Choi标准于治疗后24周进行近期疗效评估,获完全缓解1例,部分缓解12例,疾病稳定21例,疾病进展14例,客观有效率为27.1％(13/48),疾病控制率为70.8％(34/48).48例患者中位随访时间为89周,中位无进展生存期(PFS)为48周,中位总体生存期(0S)为92周.分组分析显示:既往伊马替尼剂量为400 mg/d者,其PFS和OS均优于既往伊马替尼剂量大于400 mg/d者(中位PFS:53比35周,P=0.018;中位OS:157比71周,P=0.003);外显子11突变者OS劣于外显子9突变者(中位OS:71比157周,P=0.008).治疗期间的主要不良反应有手足综合征(25例,52.1％)、恶心(24例,50.0％)、疲乏(23例,47.9％)和中性粒细胞减少(21例,43.7％).按舒尼替尼给药方案分组分析,50 mg/d 4/2组腹泻及手足综合征的发生情况较37.5 mg/dCDD组更为严重(P=0.027,P=0.048).结论 舒尼替尼治疗伊马替尼耐药的GIST疗效较好.在伊马替尼400 mg/d耐药后应直接换用舒尼替尼而不要加大伊马替尼用药剂量.外显子9突变者舒尼替尼的治疗效果优于外显子11突变者.舒尼替尼37.5 mg/d连续口服的用药方案安全性较好。