【摘 要】
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近日,Alnylam制药公司第三款RNAi药物Oxlumo(lumasiran)获得了美国FDA批准,用于治疗原发性高草酸尿症1型(PH1)。原发性高草酸尿症1型(PH1)是一种进行性、毁灭性的疾病,由过量
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近日,Alnylam制药公司第三款RNAi药物Oxlumo(lumasiran)获得了美国FDA批准,用于治疗原发性高草酸尿症1型(PH1)。原发性高草酸尿症1型(PH1)是一种进行性、毁灭性的疾病,由过量的草酸生成导致肾衰竭,肝、肾移植是目前唯一根治方法。该病是一种非常罕见的、危及生命的疾病,影响肾脏和其他重要器官,患者面临肾功能进行性和不可预测的下降,最终导致终末期肾病,需要进行强化透析。
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