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自亚砷酸(ATO)应用于急性早幼粒细胞白血病(APL)治疗以来,并且它显著地提高了APL的完全缓解率(CR)、无病生存率(DFS)和总体生存率(OS)等。临床上常见有ATO单药、ATO/全反式维甲酸(ATRA)联合、ATO/ATRA联合化疗药物治疗APL患者,均取得了令人满意的疗效。与此同时,其长期毒副作用包括对各个脏器的损伤、继发第二肿瘤,对胎儿有无致畸性等也一直被学者们关注。本文就上述内容进行综述。