《Nature》:LARGE蛋白可以克服某些类型的肌肉萎缩

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肌肉萎缩症是一种遗传基因疾病,其特征为肌肉的退化萎缩。研究人员利用肌肉萎缩的小鼠模型进行研究,发现如果让一种将糖分子附于肌肉结构必要蛋白质上的蛋白酶基因表达,将可以恢复这些小鼠正常的肌肉作用。 有趣的是,科学家发现人类的LARGE蛋白质也具有相同的优点,这种蛋白质的表达也可以使肌肉萎缩症的患者肌肉有复原的可能。 这篇研究是由霍华德休斯医学院的研究人员所发表,将出版于2004年6月6日的Nature Medicine中。研究结果建议这种方法将对于肌肉萎缩症的患者具有 Muscular dystrophy is a genetic disease characterized by degenerative muscle atrophy. Using a mouse model of muscular dystrophy, the researchers found that if a protease gene that attaches sugar molecules to proteins necessary for muscle structure would be able to restore the normal muscle function in these mice, Interestingly, scientists also found that human LARGE protein has the same advantages. The expression of this protein can also restore the muscles of patients with muscular dystrophy. The study, published by researchers at Howard Hughes Medical College, will be published in Nature Medicine on June 6, 2004. The findings suggest that this approach will be for patients with muscular dystrophy
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