随着年龄增长，慢阻肺患者肺功能逐渐下降，且每一次急性加重会使肺功能进一步下降。随着病情加重，急性加重次数会越来越频繁，并带来诸多危害，包括死亡率增加、症状加重、肺功能恶化、生活质量降低、合并症增多、经济负担加重、疾病进展加速等。2019年发布的《慢性阻塞性肺疾病全球倡议》（GOLD指南）中明确指出，对于慢阻肺稳定期患者的治疗，不仅要减轻当前症状，还要降低未来风险，包括预防疾病进展以及预防和治疗急性加重。

目前临床上常用的经循证医学证实能够减少急性加重的药物主要包括吸入药物如长效β2受体激动剂（long-acting β2-agonist，LABA）、长效抗胆碱能药物（long-acting muscarinic antagonist，LAMA）、吸入性糖皮质激素（inhaled corticosteroid，ICS）、复方药物ICS/LABA、LAMA/LABA、ICS/LABA/LAMA，和口服或全身治疗药物如磷酸二酯酶-4抑制剂、大环内酯类药物、祛痰抗氧化药物如N-乙酰半胱氨酸、羧甲司坦等。为更好地开展慢阻肺药物临床试验，提高其规范性和研究效率，美国和欧洲慢阻肺药物临床指南中对于规范开展临床试验做出了明确的规定，我国国家呼吸系统疾病临床医学研究中心和国家食品药品监督管理总局药品审评中心也联合制定了《慢性阻塞性肺疾病药物临床试验规范》，旨在为慢阻肺治疗药物的临床研究设计、实施和评价提供方法学指导和规范临床实践。