目的采用单病例随机对照双盲试验评价六味地黄胶囊治疗肝肾阴虚证的临床疗效,并评估该方法在证候疗效评价中的可应用性及可靠性。方法通过预试验确定六味地黄胶囊的观察期与洗脱期,采用单病例随机对照双盲试验方法,在同一个体进行两轮试验,共有24例受试者参与试验,以患者最关心的临床症状作为疗效评价指标。采用t检验、重复性测量方差分析和单病例Meta分析处理数据,以评估结果的可靠性。结果 19例完成临床试验的受试者中,5例受试者符合有效标准,10例受试者符合可能有效标准,4例受试者为无效。采用t检验、重复性测量方差分析和Meta分析进行试验结论外推,3种统计分析方法均证实六味地黄胶囊较安慰剂能降低患者临床症状评分(P<0.01)。结论单病例随机对照试验可应用于证候类中药的疗效评价,且具有可应用性及结果可靠性。