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干细胞为机体组织中的一个极小的未分化细胞亚群,具有增生、自我维持、自我更新、能产生大量具有功能的子代细胞.对胚胎干细胞、人成体视网膜干细胞及眼内肿瘤干细胞研究发现,人胚胎及成体视网膜均存在有干细胞,眼内肿瘤如视网膜母细胞瘤、脉络膜黑色素瘤内也有肿瘤干细胞的存在;将不同干细胞移植到视网膜下或玻璃体腔,均能分化成神经元或视网膜结构.干细胞有望成为疾病发病机制及治疗研究突破的最新靶点。