目的观察中医分型论治联合环孢菌素治疗骨髓增生异常综合征的临床疗效及中医不同证型与西医分型在疗效方面的相关性。方法58例骨髓增生异常综合征按FAB分型为难治性贫血和难治性贫血伴原始细胞增多两型,分别随机入组分成环孢菌素治疗组与全反式维甲酸对照组,两组均加用中药辨证分型论治。观察不同组别(西医分型及中医分型)间外周血象等的变化情况以观察及比较疗效。结果治疗组的总有效率(73%)、缓解率及部分缓解率(33%)均高于对照组(39%,0);治疗组治疗后在血红蛋白、白细胞、血小板3个方面的改善均较治疗前差异有显著性(P<0.05);对照组治疗后较治疗前仅血红蛋白有所提高(P<0.05);中医气血两虚型总有效率及显效率明显高于其他类型。结论中医分型论治联合环孢菌素治疗骨髓增生异常综合征取得了较好疗效。中医分型与西医分型在疗效等方面具有相关性,说明中医分型治疗的必要性。