肌细胞途径血友病B基因治疗的载体优化研究

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构建了含有MCK增强子,βactun启动子,及hFIX内含子1的3个载体G1NaMBAIX,G1NaMBAiIX,G1NaPAIXi‘BAM。转入PA317和成肌细胞C2C12细胞后测定hFIX的表达,发现反向构建的G1NaPAIXi’BAM表达最高且最稳定,而正向构建的G1NaMBaIix的内含子常被剪切,在C2C12细胞中表达不高。
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