１５年来已建了许多用作研究人类疾病的转基因动物模型。转基因动物已作为研究代谢调节、分化、发育中有关基因功能的工具，它已作为一种分子农场可生产基因产品等。但要看到，转基因还有许多问题要解决。首先是转基因的阳性率低，这是受了许多因素如ＤＮＡ样品质量，分子大小和结构，动物种属，原核的可见性，注射针的调节和微注射技术等影响。通常转基因首建的阳性率在１０—２０％，有时甚至低于１％。在基因操作后，外源基因整合到宿主基因组，可引起包括插入突变在内的宿主细胞基因突变，缺失突变，宿主基因扩增和位移。转基因的表达不能预测，可能因转基因的改变，质粒序列的影响，整合部位和拷贝数不确实，缺乏顺式作用元件或反式作用因子。这使得转基因功能分析紊乱。此外，转基因动物模型可能和预期不符，转基因过度表达可使动物表型异常。一些社会问题也将在本文中讨论。