目的：应用生物信息学方法初步筛选原发免疫性血小板减少症（primary immune thrombocytopenia， ITP）的关键基因并探索发病机制，进而预测治疗ITP的潜在中药。方法：基于美国国家生物技术信息中心（NCBI）下的基因芯片原始数据集GSE80401，以调整P＜0.05及|logFC|≥1为筛选差异miRNA的标准进行分析，得到ITP的差异miRNA。采用miRTarBase、miRDB和TargetScan进行miRNA靶基因预测，在Genecards数据库搜索ITP的靶点，将预测的上调靶基因和下调靶基因分别和疾病靶点取交集，在此基础上，将映射的靶基因分别通过String数据库和Cytoscape构建PPI网络，筛选核心的靶基因，对核心靶基因在DAVID和Omicsbean数据库上进行GO和KEGG 通路富集分析。将关键基因导入医学本体信息检索数据库（Coremine Medical）分析治疗关键基因的中药。结果：最终筛选出符合条件的差异基因422个，关键基因17个，包括BCL2L1、CCND1、CD44、CDKN1A、CREB1、GRB2、MAPK1、MAPK8、PIK3R1、CDK2、CAV1、FGF2、IGF1、SMAD2、SMAD4、TLR4和VEGFA，主要涉及蛋白聚糖、FoXO 信号通路、PI3K-Akt 信号通路、人T细胞白血病病毒1感染、内分泌抵抗、黏着班等信号通路。筛选得到包括人参、赤芍、当归、蜂毒、眼镜蛇、补骨脂、地黄、水牛角、火麻仁、菟丝子、五灵脂和金鸡纳皮等在内的具有防治ITP的中药共12味。TLR4映射的中药药味最多，其次是CCND1和VEGFA。在众多中药中，人参同时作用于17个靶点，赤芍、当归和蜂毒同时作用于11个靶点，眼镜蛇和补骨脂同时作用于9个和8个靶点，地黄和水牛角同时作用于7个靶点，火麻仁同时作用于4个靶点，菟丝子同时作用于3个靶点，五灵脂同时作用于2个靶点。提示上述药物具有多靶点防治或治疗ITP的潜能。结论：基于生信分析初步预测得到ITP的关键的致病基因及具有防治作用的中药，可为相关中药新药开发提供靶点及研究思路。