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作为一种新型多激酶抑制剂,索拉非尼(sorafenib)已被美国FDA批准用于治疗肾细胞癌、肝细胞癌和分化甲状腺癌。而近年来的研究显示通过抑制FMS样酪氨酸激酶-3的活性,该药可发挥一定的抗白血病作用,特别是FMS样酪氨酸激酶-3近膜区的内部串联重复序列(FMS-like tyrosine kinase-3-internal tandem duplication,FLT3-ITD)突变阳性的急性髓系白血病。笔者通过查阅国内外相关文献,对其在治疗急性髓系白血病的药理作用、药物代谢动力学、临床疗效和安全性等方面的研究进展作一综述。