阿尔茨海默病(Alzheimer’s disease,AD)是中枢神经系统常见的慢性进行性神经退行性疾病,病理特征主要是细胞外淀粉样蛋白沉积,细胞内神经元纤维缠结以及神经元丢失等,其中神经元丢失是造成AD患者功能损伤的根本原因之一。目前对AD的治疗多以缓解症状为主,而不能从根本上解决AD的病理特征。近年来,神经再生理论的发展和干细胞体外培养的成功为AD的治疗提供了一个崭新的视野。目前,干细胞来源主要包括神经干细胞、胚胎干细胞、骨髓间充质干细胞、诱导性多功能干细胞等。干细胞主要通过修复和替代受损神经细胞、重建细胞环路和功能、神经保护和营养支持、抑制淀粉样蛋白的形成和调解免疫功能等发挥治疗AD的作用。该综述主要介绍外源性移植干细胞治疗AD的研究进展及挑战,以及小分子化合物促进内源性神经再生的研究现状。