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随着DNA重组技术和转基因方法的不断完善，基因治疗研究发展迅猛，并在某些疾病的治疗中取得了令人鼓舞的疗效。肝脏是人体重要的代谢器官，与人类许多遗传性、代谢性、感染性疾病及肿瘤密切相关。肝脏体积大，能分泌大量蛋白入血和完成某些特定基因产物活性所必需的翻译后修饰。因此，以肝脏为直接靶器官或作为生物效应靶器官的基因治疗更是倍受关注，一直是临床基因治疗研究领域的一大热点。