【摘 要】
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造血干细胞(HSC)作为基因治疗的靶细胞具有较大的疾病治疗潜能,基因治疗临床方案近1/3涉及到HSC [1].替换性基因转移可用于治疗造血系统遗传性疾病,包括血红蛋白病、免疫缺陷
【机 构】
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中国人民解放军第三军医大学检验系临床检验教研室,中国人民解放军第三军医大学检验系临床检验教
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造血干细胞(HSC)作为基因治疗的靶细胞具有较大的疾病治疗潜能,基因治疗临床方案近1/3涉及到HSC [1].替换性基因转移可用于治疗造血系统遗传性疾病,包括血红蛋白病、免疫缺陷综合征、溶酶体贮积病和糖原贮积病等,也适应于造血系统的一些获得性疾病,包括抗癌化疗所诱导的骨髓抑制[2],由于癌基因活化所致的白血病[3]和病毒诱导性疾病,如获得性免疫缺陷综合征[4].
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