膝关节骨关节炎是临床上最常见的关节退变性疾病，在全世界范围内受到广泛关注和深入研究。尽管其发病率在逐年升高，但还没有有效的药物能够修复软骨，恢复关节功能。随着对细胞生长分化调节机制的研究日渐深入，细胞移植和调控技术不断向前推进。基于软骨细胞的自体骨软骨移植马赛克成形术、基质诱导自体软骨细胞植入，以及基于间质干细胞的干细胞技术等研究逐渐增多。这些方法均能在不同程度上缓解膝关节骨关节炎的症状并改善关节功能，相比较而言，干细胞技术具有更大的优势。研究发现经体外诱导培养扩增获得大量的目标软骨细胞，并通过一定途径输送到关节内，能够出现再生软骨。这些技术有望在早期控制甚至逆转膝关节骨关节炎的进展。但目前还存在诸如间质干细胞软骨化的调控、新生软骨细胞特性的保持、软骨组织的生物相容性以及软骨细胞植入方式等一系列问题。尽管如此，越来越多的临床试验也证实了，无论用自体或异体软骨细胞还是不同来源的干细胞，这些疗法都具有一定的可行性。本文将从细胞治疗研究展开，围绕细胞治疗技术在膝关节骨关节炎软骨修复中的应用及其所面临的问题和挑战，梳理研究思路，并对细胞治疗的临床研究进行简要分析和总结，揭示这一技术用于人体软骨损伤修复及膝关节骨关节炎治疗的疗效。