美国FDA批准首种治疗脊髓性肌肉萎缩症药物Spinraza(nusinersen)

来源 :广东药科大学学报 | 被引量 : 0次 | 上传用户：jfguo2008

【摘要】

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<正>美国FDA于2016年12月23日批准一种名为Spinraza(nusinersen)的新药用于治疗儿童及成人脊髓性肌肉萎缩症(又称脊肌萎缩症,spinal muscular atrophy,SMA),这也是FDA批准的

【作者】

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夏训明

【出处】

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广东药科大学学报

【发表日期】

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2017年01期

【关键词】

：

肌肉萎缩症 FDA Spinraza nusinersen

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<正>美国FDA于2016年12月23日批准一种名为Spinraza(nusinersen)的新药用于治疗儿童及成人脊髓性肌肉萎缩症(又称脊肌萎缩症,spinal muscular atrophy,SMA),这也是FDA批准的第1种用于治疗该疾病的药物。SMA是一种罕见的但却是致命性的遗传性疾病,患者通常出现下运动神经元缺失,而下运动神经元的功能主要是控制动作。下运动神经元缺失会引起患者身体虚弱和肌肉萎缩。SMA的发病年龄、症状和病程具有广泛的

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