儿童罕见血液病药物添新成员:孤儿药Promacta获FDA批准

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2015年8月24日,FDA批准了Promacta药物用于治疗血小板数量异常低下儿童患者(年龄为1岁以上),该疾病是一种罕见的血液疾病,称为慢性免疫性血小板减少紫癜(ITP)。当儿童患者使用其他ITP药物或手术切除脾脏后没有反应时可使用该药物进行治疗。FDA授予Promacta为孤儿药名称,因 On August 24, 2015, the FDA approved Promacta, a rare blood disorder known as Chronic Immune Thrombocytopenic Purpura (ITP), for the treatment of children (1 year of age or older) with abnormally low platelet counts, . Pediatric patients can be treated with other drugs when they use other ITP drugs or have no response after surgical removal of the spleen. FDA granted Promacta the orphan drug name because of
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