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RP是一组以感光细胞死亡为主要特征的遗传异质性疾病，其临床表现包括夜盲、视力下降、进行性视野缺失等，且视网膜电图异常。目前已发现众多与RP相关的基因缺陷，其导致RP患者的视杆细胞功能逐步丧失，随即视锥细胞感光功能出现障碍，最终完全失明。RP的致盲率较高，而临床目前尚无有效的治疗方法。近年来随着生物分子学技术的进步，针对RP治疗方法的研究取得较大进展。本文在阐述RP发病机制的基础上，对与RP治疗策略相关的研究进展进行综述。（中华眼科杂志，2017，53：148-153）