血友病的基因治疗

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血友病A、B是凝血因子Ⅷ(FⅧ)、Ⅺ(FⅪ)基因缺陷所致的X连锁隐性遗传性疾病,目前FⅧ、FXI基因的结构已基本明确。基因治疗就是利用病毒载体,将正常的FⅧ、FⅪ基因导入患者体内,并表达治疗水平的FⅧ、FⅪ,从而达到治愈血友病A、B的目的。该文对血友病A、B的基因诊断和治疗的研究进展作一简要综述。
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