目的:探讨西地那非治疗高原地区先天性心脏病合并重度肺动脉高压的临床疗效和安全性。方法:选择2010-01至2013-10连续转入重症监护病房的先天性心脏病合并重度肺动脉高压患儿50例,随机分为研究组(n=25例)和对照组(n=25例)。对照组给予常规方法治疗,研究组在常规治疗基础上给予口服西地那非治疗,记录治疗前后血流动力学改变、血气、血常规和血生化指标变化。结果:治疗后研究组患儿肺动脉收缩压的下降程度、动脉血氧分压、左心室心输出量及心脏指数、氧合指数的上升程度均明显优于采用常规治疗的对照组(P<0.05),差异有统计学意义。研究组患儿平均体动脉压、血常规、血生化指标较治疗前均无明显变化(P>0.05),差异无统计学意义,且未发现明显不良反应。结论:西地那非能有效降低高原地区先天性心脏病合并重度肺动脉高压患儿的肺动脉压力,改善患者的心功能,且应用西地那非无不良反应,初步安全性评估良好。