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分子靶向治疗在原发性肝癌(hepatocellular carcinoma, HCC)治疗中起重要作用,目前,新型多靶点抗肿瘤药物索拉非尼是关键的靶向治疗药物之一。它具有双重的抗肿瘤作用:既可通过阻断由RAF/MEK/ERK介导的细胞信号传导通路而直接抑制肿瘤细胞的增殖,还可通过抑制VEGFR和血小板衍生生长因子(PDGF)受体而阻断肿瘤新生血管的形成,间接地抑制肿瘤细胞的生长。索拉非尼联合免疫治疗晚期原发性肝癌有一定前景。本文就索拉非尼在原发性肝癌治疗中的相关临床研究进展作一综述。