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以往30年中针对众多靶点的阿尔茨海默病(AD)治疗药物的研发,虽然全球药业公司、政府、研究机构、大学和风险投资机构等都投入了大量的人力物力资源,但2003年以来FDA没有批准一个AD药物上市。究其原因,固然与无法早期诊断、治疗策略欠佳及患者的遗传多态性带来药物反应的多样性等因素有关,更主要的原因可能是对包括AD在内的许多复杂性疾病发病机制的了解还很肤浅。继续按照目前思路针对单个靶点的AD药物研发可能不是明智的做法。系统生物医学等发展为认知疾病网络机制及基于系统药理学的多靶点药物研发带来了希望;建立在深入的基础研究水平上的神经干细胞移植或小分子药物影响神经干细胞再生可能成为AD治疗的新途径;生物标志物的发现为研究AD发病机制及新型药物研发将带来启迪。